SINTESI DEL PROGETTO
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Open Data PON REC
Il nostro progetto si propone di potenziare le disponibilità già presenti nelle Istituzioni partecipanti al fine di implementare un'infrastruttura per la generazione e il systemic phenotyping (primario, secondario e terziario) di modelli animali - topi e zebrafish - di patologie ad alto impatto (MouZeCLINIC). Questo tipo di infrastruttura non è, al momento, disponibile in Italia.La missione della nuova infrastruttura è generare modelli animali consentendo l'analisi esaustiva delle loro caratteristiche fenotipiche, con particolare riguardo alle malattie croniche non infettive, quali il diabete, le malattie cardiovascolari e il cancro, che rappresentano, insieme, la principale causa di morte per l'uomo all'esordio del XXI secolo. L'utilizzo dei modelli animali, topi e, più recentemente, zebrafish, è stato ed è sempre più essenziale per comprendere i meccanismi patogenetici e per individuare nuove strategie di prevenzione e di trattamento per queste malattie umane ad alto impatto. Il topo rappresenta un organismo privilegiato, dal momento che in questa specie sono possibili sofisticate tecnologie, quali il gene targetting, che permettono una manipolazione del genoma mirata e trasmissibile alla progenie. Negli ultimi anni, in aggiunta ai modelli murini, si sta diffondendo, come importante animale modello per la ricerca biomedica, anche zebrafish. Questo minuscolo pesce condivide con i mammiferi molti meccanismi molecolari rilevanti nei fenomeni fisiopatologici e permette studi e conclusioni applicabili anche ai grossi mammiferi ed all'uomo, con metodologie semplici e costi molto contenuti.Lo sviluppo di complessi modelli animali si rivelerebbe, tuttavia, sterile se non fosse accompagnato da sofisticate analisi per lo studio del fenotipo dei modelli stessi. La finalità del programma è, pertanto, quella di organizzare, tra le Istituzioni partecipanti, una serie di piattaforme che mettano in disponibilità servizi integrati di alto contenuto tecnologico per la caratterizzazione fisiopatologica di modelli animali di malattie umane complesse. La nuova infrastruttura sarà costituita da un laboratorio di fisiopatologia con più sezioni focalizzate su speciifiche aree di fenotipizzazione dei modelli animali (cardiologia, metabolismo, diabete, obesità, ecc.) e di una serie di facility responsabili di attività trasversali, cioè condivise dalle varie sezioni del laboratorio di fisiopatologia.Oltre al sofisticato livello di fenotipizzazione che sarà reso possibile (systemic phenotyping), elemento caratterizzante la nostra proposta è l'utilizzo complementare di zebrafish e topo. Nel confrontare la fisiopatologia del fenotipo murino ottenuto per gene targeting con quello di zebrafish, prodotto mediante morfolino o mutagenesi, sarà infatti possibile creare uno strumento all'avanguardia per l'analisi in vivo di geni e proteine, consentendo di rendere più rapide e, quindi, più competitive e finanziariamente sostenibili le indagini per l'identificazione dei meccanismi molecolari di malattia, l'identificazione di bersagli terapeutici innovativi e gli approcci di drug discovery, coerentemente con lo spirito della Innovative Medicine Initiative (IMI) della UE.Le opportunità che la nuova infrastruttura potrà offrire sono destinate tanto alla ricerca accademica che a quella industriale. Dalla sua implementazione sono pertanto attese ricadute importanti per la comunità scientifica e per l'economia delle Regioni della Convergenza.
